地贫药物及治疗的发展 四十年来致力于地中海贫血的防治
– 我们的成就与挑战

骨髓移植让病人不再依赖输血

对于成人和小孩来说，不论是恶性或非恶性疾病，骨髓移植（BMT）已经成为了一个标准治疗方法。 骨髓移植以往用于急性白血病且有高机率复发或已复发的小孩。 此治疗方案亦可应用于输血依赖型地中海贫血这类非恶性疾病的患者。 骨髓遍布于骨骼内腔，并含有大量造血干细胞（HSC）。 这些造血干细胞会分裂及自我复制，会分化成不同血细胞，包括红血球、白血球及血小板。 骨髓移植的原理是先通过一系列强烈化学治疗清除病人自身的骨髓，随后注入HLA相匹配的捐赠者的健康骨髓，假如移植成功，病患的骨髓会重新恢复正常造血能力。 HLA是人类白细胞抗原，相比红细胞更具有异质性，HLA相合可以减低移植后移植物抗宿主病（GVHD）的发生率。 HLA单倍型分别来自于父母各一半，兄弟姐妹有25%的机率HLA单倍相合。骨髓移植亦会引起并发病甚至有死亡的风险，需要经过详细考虑才可进行。

1968年美国首次成功进行了同种异体造血干细胞移植，而香港的首次骨髓移植则在1990年。 1991年开始使用HLA相合骨髓移植技术治疗地中海贫血 1994年开始以脐带血进行移植治疗。 联合抗胸腺免疫球蛋白 （Anti-thymocyte Globulin）治疗， 随着医疗技术的进步，90%以上的病人在移植后不再依赖输血。