地贫药物及治疗的发展 四十年来致力于地中海贫血的防治
– 我们的成就与挑战

为更美好的未来携手合作

输血依赖型地贫患者需要面对终生的长期医疗及健康问题，对病人及他们的父母亦造成心理影响。 1982年在李明真医生及杨执庸教授的鼓励帮助下，成立了香港地中海贫血病协会，李医生是一位儿科専家，终其一生都为提高地贫患者得到更好治疗作贡献。 香港地中海贫血病协会一直以给予地贫患者及其家人支持为目标。

1993年，在香港大学儿科主管杨执庸教授的带领下成立了「地中海贫血儿童基金」，专门筹款帮助病人、提高大众意识及资助地贫研究。

输血依赖型地贫患者的临床护理在过去三、四十年有很大的改善及进步。 死亡率持续下降，图19 参考2加上混合除铁治疗方法，令铁质过多而导致的并发症也大幅减少。 现在，输血依赖型地贫患者只要定期输血，及采用适当的除铁治疗，体内铁质便可达到正常或接近正常水准，能享有更高的生活品质。 造血干细胞移植让病人不用再依赖输血，也令发病率及死亡率下降。 在有更多干细胞捐赠者选择的情况下，病人无需单靠依赖人类白血球抗原相合的兄弟姐妹，便能有更大机会接受此疗法。 另外，成立香港地中海贫血登记处的计划也正在进行中。

地中海贫血现逐渐成为成人疾病，部分病人已是中年至老年阶段。 很多患者随着治疗方法的进步，也能像正常人一样，事业有成、家庭美满。

输血安全虽然有提升，但仍有传播新型感染的风险。 未来亦有可能有更新的除铁药出现。 随着病人老龄化，可能会面对更多未知状况。 骨髓移植在减低异体器官排斥及解决并发症问题后，已可让病人不再依赖输血。 基因治疗亦为未来带来希望。

四十年不是一段短的时间。 在这里我们将多年的进展作了撮要。图20 输血依赖型地贫血患者一直面对各种医疗上及心理上的难关。 这个在以往被视为「坏」的疾病现可通过输血及除铁治疗得以控制。 现在造血干细胞移植让病人不用再依赖输血，而未来的基因治疗亦可能带来同样效果。 患者的生活素质有所提升，发病率亦大幅下降。 因为有患者锲而不舍的精神、家人在旁的支持及专业医护人员的存在，这一切才有可能发生。 各方的携手合作，才让未来充满更多希望！