地貧藥物及治療的發展 四十年來致力於地中海貧血的防治
– 我們的成就與挑戰

骨髓移植讓病人不再依賴輸血

對於成人和小孩來說，不論是惡性或非惡性疾病，骨髓移植（BMT）已經成為了一個標準治療方法。 骨髓移植以往用於急性白血病且有高機率復發或已復發的小孩。 此治療方案亦可應用於輸血依賴型地中海貧血這類非惡性疾病的患者。 骨髓遍佈於骨骼內腔，並含有大量造血幹細胞（HSC）。 這些造血幹細胞會分裂及自我複製，會分化成不同血細胞，包括紅血球、白血球及血小板。 骨髓移植的原理是先通過一系列強烈化學治療清除病人自身的骨髓，隨後注入HLA相匹配的捐贈者的健康骨髓，假如移植成功，病患的骨髓會重新恢復正常造血能力。 HLA是人類白細胞抗原，相比紅細胞更具有異質性，HLA相合可以減低移植后移植物抗宿主病（GVHD）的發生率。 HLA單倍型分別來自於父母各一半，兄弟姐妹有25%的機率HLA單倍相合。骨髓移植亦會引起併發病甚至有死亡的風險，需要經過詳細考慮才可進行。

1968年美國首次成功進行了同種異體造血幹細胞移植，而香港的首次骨髓移植則在1990年。 1991年開始使用HLA相合骨髓移植技術治療地中海貧血 1994年開始以臍帶血進行移植治療。 聯合抗胸腺免疫球蛋白 （Anti-thymocyte Globulin）治療， 隨着醫療技術的進步，90%以上的病人在移植後不再依賴輸血。