地貧藥物及治療的發展
四十年來致力於地中海貧血的防治
– 我們的成就與挑戰
骨髓移植技術的進步
在初期,只有人類白血球抗原(HLA)相合的兄弟姊妹可作為病人的幹細胞捐贈者。 骨髓或臍帶血均可用於移植。 1991年成立了香港骨髓捐贈基金及香港骨髓捐贈者資料庫,一些無血緣但HLA相合的捐贈者亦可提供骨髓作移植。 在早期較難找到HLA相合的捐贈者時,急性移植物抗宿主病是最主要的移植后併發症。 在過去數十年間,隨著HLA分型技術的進步、有效的免疫抑製藥物的應用、完善的移植調理和護理以及更卓越的診斷與治療方式的出現,移植技術有了很大的進步。 除了有血緣及無血緣的HLA相合捐贈者,無血緣的臍帶血亦漸漸用作幹細胞來源,私人及公共的臍帶血庫亦開始擴大。 臍帶血移植的優勢在於供應較快、捐贈者面對的風險較低,且對HLA相容的要求不高。 香港現在標準的造血幹細胞移植成功率已與大部分發達國家相當。
半相合幹細胞移植也逐漸增多。 聯合大量的捐贈者幹細胞及強化術前免疫抑制方式,可減低排斥發生率;急性移植物抗宿主疾病是因T 細胞而引發,所以利用體內體外聯合去除T 細胞的方法同樣能減低排斥的發生率。 通過這些方法,半相合幹細胞移植成功率逐漸提升,香港於2014年開始使用這種移植方法治療重型地貧病人。圖16