地貧藥物及治療的發展 四十年來致力於地中海貧血的防治
– 我們的成就與挑戰

為更美好的未來攜手合作

輸血依賴型地貧患者需要面對終生的長期醫療及健康問題，對病人及他們的父母亦造成心理影響。 1982年在李明真醫生及楊執庸教授的鼓勵幫助下，成立了香港地中海貧血病協會，李醫生是一位兒科専家，終其一生都為提高地貧患者得到更好治療作貢獻。 香港地中海貧血病協會一直以給予地貧患者及其家人支持為目標。

1993年，在香港大學兒科主管楊執庸教授的帶領下成立了「地中海貧血兒童基金」，專門籌款幫助病人、提高大眾意識及資助地貧研究。

輸血依賴型地貧患者的臨床護理在過去三、四十年有很大的改善及進步。 死亡率持續下降，圖19 參考2加上混合除鐵治療方法，令鐵質過多而導致的併發症也大幅減少。 現在，輸血依賴型地貧患者只要定期輸血，及採用適當的除鐵治療，體內鐵質便可達到正常或接近正常水準，能享有更高的生活品質。 造血幹細胞移植讓病人不用再依賴輸血，也令發病率及死亡率下降。 在有更多幹細胞捐贈者選擇的情況下，病人無需單靠依賴人類白血球抗原相合的兄弟姊妹，便能有更大機會接受此療法。 另外，成立香港地中海貧血登記處的計劃也正在進行中。

地中海貧血現逐漸成為成人疾病，部分病人已是中年至老年階段。 很多患者隨著治療方法的進步，也能像正常人一樣，事業有成、家庭美滿。

輸血安全雖然有提升，但仍有傳播新型感染的風險。 未來亦有可能有更新的除鐵藥出現。 隨著病人老齡化，可能會面對更多未知狀況。 骨髓移植在減低異體器官排斥及解決併發症問題後，已可讓病人不再依賴輸血。 基因治療亦為未來帶來希望。

四十年不是一段短的時間。 在這裡我們將多年的進展作了撮要。圖20 輸血依賴型地貧血患者一直面對各種醫療上及心理上的難關。 這個在以往被視為「壞」的疾病現可通過輸血及除鐵治療得以控制。 現在造血幹細胞移植讓病人不用再依賴輸血，而未來的基因治療亦可能帶來同樣效果。 患者的生活素質有所提升，發病率亦大幅下降。 因為有患者鍥而不捨的精神、家人在旁的支持及專業醫護人員的存在，這一切才有可能發生。 各方的攜手合作，才讓未來充滿更多希望！